Ki kapja meg ingyen a Zolgensmát?
Noel 2019 júliusában született, és nem volt még négy hónapos, amikor megkapta az SMA-1-es diagnózist. Azóta folyik a gyűjtés, leginkább a Partiumban, de Erdélyben és Magyarországon, sőt, távolabbi területeken is.
A gerinc eredetű izomsorvadás legsúlyosabb változata tíz évvel ezelőtt biztosan és egyértelműen halálos lett volna. Ma már létezik kezelése. 2 millió euróba kerül.
Ha segítenék a családot a hatalmas költségek előteremtésében, keressék a kicsi Noel SMA-1-es Facebook-oldalt ide kattintva.
Articol editat de kristalybea, 8 február 2020, 11:02
Az orvosi meghatározásban AVXS-101-es – ismertebben Zolgensma – terápia használatát 2019-ben engedélyezte az Amerikai Egyesült Államok élelmiszer- és gyógyszerhatósága. Más országban még nincs engedélyezve. Az Európai Gyógyszerhatóság jegyzékén 2018 óta szerepel mint engedélyezésre benyújtott, de még el nem fogadott. Így Romániában sem kaphatják a betegek.
A nemzetközi sajtóban több cikket lehet találni arról, hogy elindult egy úgynevezett gyógyszer-lottó ebben az ügyben. Ez azt jelenti, hogy az érintett családoknak le kell adniuk bizonyos orvosi dokumentumokat, s ezek alapján egy év alatt 100 dózist osztanak el közöttük ingyen.
Mivel ennél több információt nem találtam, megkérdeztem a gyártó, svájci Novartis céget: mi alapján választanak, és honnan tudhatjuk meg az eredményeket. A román közszolgálati rádió munkatársaként, angol nyelven írt megkeresésemre a vállalat román nyelvű választ küldött.
Leírták, hogy a Zolgensma egy génterápia, amelyet két évesnél fiatalabb beteg gyerekeken alkalmazható. Egyszeri, intravénás beadása szükséges. Ezáltal biztosítják a betegséget okoz, sérült SMN-gén működését, az izomműködéshez szükséges fehérje szintézisét. A terápia használatára idén várják a jóváhagyást az Európai Unióban, és szeretnék majdnem 30 országban megkapni a használati engedélyt – írja válaszában a gyártó cég. 
Elmondták azt is, hogy az amerikai engedélyezés után egyre több kéréssel szembesültek. Olyan Egyesült Államokon kívül élő családok keresték meg őket, akiknek azonnali szükségük volna a kezelésre. Ezért, az AveXis nevű válallatuk kidolgozott egy programot, amelynek alapja a szükségesség, az esélyegyenlőség és a globális hozzáférés. Mint írják, a program véges számú dózis ingyenes elosztását jelenti, és ennek megvalósításában független bioetikai tanácsadó testülettel dolgoznak.
Ahhoz, hogy a programba bekerülhessenek, több feltételnek kell hogy eleget tegyenek a páciensek: legyenek 2 évnél fiatalabban, és olyan országban éljenek, amelyben a terápát még nem engedélyezték az egészségügyi hatóságok. Szükséges, hogy a gerinc-eredetű izomsorvadás, az SMA bármely típusát genetikai tesztekkel, szimptómák alapján vagy előzetes kezeléssel igazoltan diagnosztizálják náluk, A klinikai feltételek azonosak azzal, amelyek alapján az Amerikai Egyesült Államokban felírják a terápiát – írja a gyógyszergyártó cég. Azt is leszögezik, hogy az AVXS-101-est csak engedélyezett központban adhatják be, az illetékes hatóságok jóváhagyásával.
A programot idén januárban indították útjára. Az év első felére 50 dózist irányoztak elő, és év végéig 100 adagot terveznek szétosztani. Hangsúlyozzák, hogy hosszú távra kívánják elkötelezni magukat: várhatóan minden hat hónapra újabb adagokat hagynak jóvá, a páciensek igénye és a létező adagok függvényében.
Idézem szó szerint a válasz egy passzusát:
Elismerjük, hogy a program érdeklődést váltott ki a páciensek körében. De hogy megóvjuk az orvosok, a betegek és családjuk azonosíthatóságát, cégünk nem tud megadni részleteket a beiratkozottakról sem globálisan, sem egyénileg, sem valamely országra vonatkozóan. Szintén a személyiségi jogokat tiszteletben tartva, az eredményt a kezelőorvoson keresztül közöljük a páciensekkel.
Eddig az idézet a Novartis sajtóosztályának válaszából, az úgynevezett Zolgensma-lottóról.
Tehát, amit tudunk: február 3-án elkezdődött a dózisok elosztása. Hogy kinek jutott belőle, azt a gyártón kívül csak az érintett orvosok tudhatják.
Az érkörtvélyesi Ölyüs Noel édesanyja – miközben kisfiát egész nap tornáztatja – mindenkitől információt szeretne. Legutóbbi telefonbeszélgetésünkkor azt mondja:
bár egyszer arról beszélnénk, hogy Noel megkapta a Zolgensmát!
Természetesen, ők is beiratkoztak.
Nem adják fel, tovább gyűjtenek a világ legdrágább szerére. Az anyukát, Fodor Hildát hallják:
Noel 2019 júliusában született, és nem volt még négy hónapos, amikor megkapta az SMA-1-es diagnózist. Azóta folyik a gyűjtés, leginkább a Partiumban, de Erdélyben és Magyarországon, sőt, távolabbi területeken is.
A gerinc eredetű izomsorvadás legsúlyosabb változata tíz évvel ezelőtt biztosan és egyértelműen halálos lett volna. Ma már létezik kezelése. 2 millió euróba kerül.
Ha segítenék a családot a hatalmas költségek előteremtésében, keressék a kicsi Noel SMA-1-es Facebook-oldalt ide kattintva.
Szerkesztő: Rácz Éva
Fotók: Kicsi Noel SMA-1 Facebook
